原發性硬化性膽管炎（primary sclerosing cholangitis, PSC）是一種以肝內和/或肝外管道結構改變為特征的慢性膽汁淤積性疾病，病因尚不明確。PSC平均確診年齡為20~57歲，發病年齡呈雙峰性，兩個發病高峰分別為15歲和35歲左右。PSC患者的生存期約9.6-21.3年，其中無肝移植患者生存期的中位數僅13.2年。然而，目前國內外均無獲批治療PSC的藥物。

原發性膽汁性膽管炎（primary biliary cholangitis, PBC）是一種慢性自身免疫性肝內膽汁淤積性疾病，舊稱原發性膽汁性肝硬化，目前熊去氧膽酸（UDCA）為唯一推薦的治療原發性膽汁性膽管炎的藥物，對于終末期的PBC患者，肝移植是其治愈的唯一手段。然而，據統計約40%的患者對UDCA的治療應答欠佳。對此類患者的治療方案，目前指南上尚無共識。

凱思凱迪(上海)醫藥科技有限公司成立于2017年，是一家立足源頭開發和臨床推進的核受體和G蛋白偶聯受體（GPCR）創新藥的新銳生物科技企業，重點關注非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原發性膽汁性膽管炎（PBC）、原發性硬化性膽管炎（PSC）等代謝性疾病，解決臨床無藥可醫的重大需求。

CS0159是一種基于晶體結構輔助設計獲得的新型強效非甾體類法尼醇X受體（FXR）小分子激動劑，由凱思凱迪創始人徐華強研究員和上海藥物所李佳課題組聯合自主研發。現已獲包括NASH、PSC、PBC在內的3個適應癥的臨床試驗批件，臨床I期已完成，針對不同適應癥的臨床II期試驗正在中、美推進中。

經過近年發展，凱思凱迪已建成技術過硬、運行規范的新藥臨床前研發團隊及日益完善的臨床團隊，并建立了豐富且風險平衡的1類新藥產品管線。首款創新品種已獲得FDA快速通道資格、PSC的孤兒藥（ODD）資格認證，目前正在中、美同步開展臨床II期試驗；公司產品管線中另有3個創新藥物分子在同步推進IND之中。

凱思凱迪（上海）醫藥科技有限公司正在開展以下臨床研究

一項評價CS0159片治療原發性硬化性膽管炎患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、隨機、12周雙盲、安慰劑對照及40周開放的II期臨床研究（簡稱PSC），該研究已獲得國家食品藥品監督管理總局的批準（通知書編號為2022LP00119），計劃在中國大陸的約12家醫院進行，共計招募約50名原發性硬化性膽管炎患者。

一項評價CS0159片治療原發性膽汁性膽管炎患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、隨機、12周雙盲、安慰劑對照及40周開放的II期臨床研究（簡稱PBC），該研究已獲得國家食品藥品監督管理總局的批準（通知書編號為2022LP01751），計劃在中國大陸的約17家醫院進行，共計招募75名原發性膽汁性膽管炎患者。

PSC研究招募主要條件：

1.年齡≥18周歲且≤75周歲，男女不限；

2.在過去12個月內經膽道造影（磁共振胰膽管造影MRCP、內鏡逆行膽管造影ERCP或經皮肝穿刺膽管造影PTC）任何一種方式診斷為PSC；

3.篩選時堿性磷酸酶（ALP）≥1.50×ULN且≤10×ULN和總膽紅素≤3×ULN ；

4.隨機前服用UDCA（≤25mg/kg/d）≥6個月且穩定劑量≥3個月或隨機前未使用UDCA≥3個月；

5.對于有IBD病史的受試者：a)患有克羅恩病的患者必須處于疾病緩解期，b)患有潰瘍性結腸炎的患者必須處于疾病緩解期或僅輕度活動期；

6.能理解研究內容，依從研究方案，并資源簽署ICF。

PBC研究招募主要條件：

1.年齡≥18周歲且≤75周歲，男女不限；

2.符合原發性膽汁性膽管炎PBC的診斷標準，即符合以下3項中的至少2項：

①反映膽汁淤積的指標如ALP升高；

②抗線粒體（AMA）或抗線粒體M2型抗體（AMA-M2）陽性，或若AMA陰性，PBC特異性抗體抗[抗核膜蛋白210（gp210）抗體或抗可溶性酸性磷酸化核蛋白100（Sp100）抗體]陽性；

③篩選前6個月內肝活檢符合PBC；

3.篩選時堿性磷酸酶（ALP）≥1.67×ULN且≤10×ULN和總膽紅素≤3×ULN；

4.隨機前服用UDCA≥6個月且穩定劑量（原則上不低于13-15mg/kg/d）≥3個月后療效不佳（滿足入選標準3）、或不能耐受UDCA而停止服用UDCA（隨機前未使用UDCA≥3個月）；

5.能理解研究內容，依從研究方案，并自愿簽署ICF。

如果您符合研究條件，并自愿同意參加，請聯系相關醫生做進一步篩查，如果評估后符合研究要求，您將獲得由申辦方提供的藥物進行治療，其研究期間相關檢查的費用由申辦方支付。

PBC&PSC研究中心列表

將有更多臨床中心加入該臨床試驗，臨床中心陸續更新中，如您有任何疑問可咨詢陳老師（18721229694/15618699506，微信同）