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羅氏引進Alnylam的高血壓RNAi療法,交易高達28億美元
7月24日,羅氏和Alnylam共同宣布達成合作,共同開發和商業化Alnylam的RNAi療法zilebesiran,用于治療高血壓,目前處于2期臨床。
根據協議條款,Alnylam將獲得3.1億美元的預付現金,并有資格獲得額外的大量近期付款,包括未來幾年的開發里程碑付款以及監管和銷售里程碑付款,潛在交易價值高達28億美元。此外,Alnylam還有權在美國獲得平等的利潤分成,Alnylam和羅氏將在美國共同銷售zilebesiran。
羅氏獲得了zilebesiran在美國以外地區的獨家商業化權,以換取zilebesiran在美國以外地區凈銷售額的低兩位數特許權使用費。此外,Alnylam公司將在羅氏公司的參與下領導首個適應癥的聯合臨床開發計劃,其中包括在提交zilebesiran申請監管批準之前進行一項心血管結果試驗,所有開發成本由Alnylam公司和羅氏公司各承擔40%和60%。羅氏將來可能會主導更多適應癥的開發。高血壓影響著全球超過12億成年人,是導致死亡和殘疾的主要、獨立、可預防的危險因素,全球約80%的高血壓成年人無法有效控制血壓。
Zilebesiran是一種針對血管緊張素原(AGT)的皮下注射RNAi療法,可抑制肝臟中AGT的合成,從而可能導致AGT蛋白的持久減少,最終導致血管收縮素(Ang)II的減少。在此前1期研究中,與安慰劑相比,zilebesiran能劑量依賴性地降低血清AGT,實現強直性血壓控制,24小時內血壓持續降低,單次劑量≥200毫克后血壓降低可持續6個月。同時安全性良好。
Alnylam公司的KARDIA2期臨床項目正在研究zilebesiran的安全性和有效性,該藥既可作為單一療法(KARDIA-1),也可與三種標準抗高血壓藥物之一聯用(KARDIA-2)。根據積極的1期數據,Zilebesiran有可能成為一種最佳的疾病治療方法,特別是為心血管風險較高的高血壓患者帶來變革性的益處。Zilebesiran可能采用一年兩次的皮下給藥方案,因此也有可能提高治療的依從性。此外,Zilebesiran還可能對其他潛在的心血管適應癥有效,這些適應癥的需求尚未得到滿足。
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