國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果13日在北京表示，近幾年我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實現(xiàn)了“雙提升”。2018年至今，已有130余個罕見病藥品獲批上市，2024年1至8月，已經(jīng)批準(zhǔn)上市的達到37個。

國務(wù)院新聞辦公室當(dāng)天舉行新聞發(fā)布會。針對這兩年備受關(guān)注的罕見病患者用藥問題，黃果在會上表示，國家藥監(jiān)局持續(xù)推出一系列激勵政策，多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市。

在鼓勵自主創(chuàng)新通道方面，黃果指出，通過鼓勵我國新藥研發(fā)，解決部分罕見病無藥可用的問題。國家藥監(jiān)局設(shè)置了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批程序等加快上市通道，用于罕見病藥品申報。從技術(shù)上，通過加強研發(fā)過程中的溝通指導(dǎo)、允許滾動遞交資料、合理確定臨床終點替代、縮短審評時限等辦法，提升罕見病藥品研發(fā)上市效率。

在加快引進通道方面，黃果表示，讓更多國際上在研或在產(chǎn)的罕見病用藥，可以更快進入國內(nèi)。一方面，支持跨國醫(yī)藥企業(yè)在我國同步研發(fā)、同步申報、同步上市。為此，采取了建立臨床試驗?zāi)驹S可制度、接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)等一系列舉措。另一方面，鼓勵境外已上市罕見病用藥進口，目前我們正在就《國家藥監(jiān)局關(guān)于進一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項的公告》向社會公開征求意見，對符合要求的藥品，采取豁免臨床試驗、納入優(yōu)先審評審批，以及縮短檢驗時限、減少檢驗批次和樣品數(shù)量等措施，鼓勵申報進口。

在臨時進口通道方面，黃果指出，盡力保障特殊情況下的臨床急需。2022年國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委制定發(fā)布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，兩年來通過臨時進口的辦法，保障了氯巴占、鹽酸沙丙喋呤等罕見病藥品急需。

黃果強調(diào)，國家藥監(jiān)局將構(gòu)建好、發(fā)展好保障罕見病用藥的這幾條重要通道。與衛(wèi)生健康、醫(yī)保等部門密切配合，加大政策支持力度，鼓勵企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，讓更多罕見病有藥可用。