國新辦5日就“強(qiáng)化藥品監(jiān)管 切實(shí)保障人民群眾用藥安全”舉行發(fā)布會(huì)。會(huì)上，國家藥監(jiān)局副局長黃果介紹，通過綜合施策，近年來，我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實(shí)現(xiàn)了“雙提升”。2018年以來，我國批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國產(chǎn)罕見病用藥已經(jīng)達(dá)到了68個(gè)。

“每一種罕見病藥物都值得我們?nèi)σ愿啊！秉S果表示，盡管罕見病發(fā)病率不高，罕見病用藥研發(fā)難度很大，市場規(guī)模不大，但是具體到每一個(gè)家庭、每一個(gè)患者，罕見病用藥往往是不可或缺的救命藥。

黃果進(jìn)一步介紹，近年來，國家藥監(jiān)局以深化藥品審評(píng)審批制度改革為契機(jī)，努力加快了罕見病藥物上市，努力讓更多罕見病患者有藥可用。一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發(fā)持續(xù)加速。從2018年起，建立了專門通道，在審評(píng)審批環(huán)節(jié)，對(duì)包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需境外新藥，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)、鼓勵(lì)申報(bào)、加快審評(píng)。根據(jù)這個(gè)政策，有23個(gè)罕見病新藥通過專門通道獲批進(jìn)口上市。到2020年，進(jìn)一步明確了優(yōu)先審評(píng)程序，將具有明顯臨床價(jià)值的罕見病新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。目前，在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評(píng)審批時(shí)限是最短的。

另一方面，加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)，讓企業(yè)少走彎路。針對(duì)罕見病單病種發(fā)病率極低特點(diǎn)，藥物研究難度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過其他常見多發(fā)病的特殊性，國家藥監(jiān)局對(duì)治療罕見病的創(chuàng)新藥給予了特殊政策傾斜，藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)對(duì)罕見病新藥實(shí)行早期介入、研審聯(lián)動(dòng)、全程服務(wù)，組建專門的審評(píng)團(tuán)隊(duì)跟進(jìn)罕見病新藥的創(chuàng)新研發(fā)。允許企業(yè)滾動(dòng)遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗(yàn)、綜合審評(píng)等重點(diǎn)環(huán)節(jié)，建立了無縫銜接機(jī)制。這些做法，很大程度上提升了罕見病新藥研發(fā)的質(zhì)量和效率。

“下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)關(guān)注罕見病用藥需求，在確保上市藥品安全、有效、質(zhì)量可控的基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評(píng)審批，為罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量作出我們最大的努力。”黃果說。