國家藥監局方面近期披露信息稱:在鼓勵兒童用藥研發創新系列政策的激勵下，我國兒童用藥研發活力持續迸發。今年前5個月共有21個兒童用藥獲批，三分之一通過優先審評審批程序加快上市，且其中含多個罕見病藥物。與此同時，兒童受試者參與臨床試驗情況持續向好，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗首次突破200項。

市場 多種兒童用藥供需兩旺

近年來，國家藥監局積極鼓勵兒童用藥研發創新，多措并舉滿足兒童患者臨床急需。

記者留意到，兒童用藥研發創新也包括了大量的劑型創新。在醫藥領域，用藥安全是維護兒童健康的底線。此前，兒童用藥市場需求與日俱增的同時合理用藥問題仍待解決，臨床上會選擇將成人藥物按比例劃分出合適的劑量給兒童，或讓兒童直接使用成人劑量，導致兒童合理用藥的風險明顯增加。

“以前銷售的主要都是成人藥，然后告訴家長不同年齡體重的孩子該怎么把握劑量，或者是怎么掰藥分藥，現在越來越多兒童用藥，不需要再進行這類操作了。”廣州市某連鎖藥店一位執業藥師告訴記者，實際上，這樣做很難精準拿捏藥量。據悉，近期兒童藥銷售比較暢銷的包括蒙脫石散、小兒抗病毒藥等。“市面上小兒用藥銷量同比、環比都出現了明顯增長，好在藥企供應較為積極，所以就算偶有斷貨也能很快補貨。”該執業藥師表示，家長現在咨詢的時候都是首先問有無兒童用藥，大家安全用藥意識都在不斷提升。

審批 今年前5個月，21個兒童用藥獲批

國家藥監局介紹，我國兒童用藥審評審批質量和效率不斷提升，研發技術要求與國際接軌，藥品上市數量明顯提升，2019年以來，共有271個兒童用藥獲批上市，包括兒童專用藥、鼓勵研發申報兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，臨床急需更好得到滿足。

2024年1月至5月，共有21個兒童用藥獲批。為落實對具有明顯臨床價值的兒童用藥采取優先審評審批程序的舉措，國家藥監局藥審中心持續公示優先審評審批通過的兒童用藥批準信息。

2024年獲批上市的兒童用藥中包括多個罕見病藥物。例如，鹽酸替洛利生片擴展兒童適應證，用于治療青少年發作性睡病和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。據悉，發作性睡病是一種罕見的神經系統疾病，5歲即可起病，超過50%的發作性睡病患者在18歲之前出現首發癥狀。鹽酸替洛利生片是目前全球唯一上市能改善發作性睡病的日間過度睡眠和猝倒的口服非精神類管控藥物。

臨床試驗是藥物研發關鍵環節。提升兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗的質量與效率，對于促進兒童用藥創新研發非常重要。近年來，我國兒童受試者參與臨床試驗情況持續向好。我國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺數據顯示，2023年兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗為205項，與2022年相比增加了25.0%。其中，兒童受試者參與的I類創新藥藥品注冊臨床試驗為72項，占比為35.1%；兒童受試者參與的罕見病用藥藥品注冊臨床試驗為25項，占比為12.2%；兒童受試者參與的國際多中心臨床試驗為41項，占比為20.0%。在我國整體藥品注冊臨床試驗數量增長的背景下，兒童受試者參與的臨床試驗實現數量和占比的增長，體現了兒童用藥研發正日益受到重視。