近年來，國家醫保局通過優化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫保目錄。2023年國家醫保藥品目錄調整工作方案中對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。

在罕見病用藥供應保障方面，國家醫保局聯合國家衛健委先后印發相關文件，通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床適應等方面的合理需求。截至2023年6月底，全國已有22.9萬家定點醫院和藥店配備了包括罕見病用藥在內的目錄談判藥品。

此外，在完善罕見病多層次醫療保障體系方面，通過完善高額費用負擔患者綜合幫扶機制，積極引入市場力量，推動慈善組織、商業健康保險、醫療互助等社會各方力量參與救助保障，發揮保障合力。

據了解，國家醫保局將持續完善醫保準入談判制度，綜合考慮臨床需求、醫保基金承受能力等因素，將更多符合條件的罕見病用藥按程序納入醫保藥品目錄，進一步提升罕見病用藥保障水平。